ELEXACAFTOR/TEZACAFTOR/ IVACAFTOR EN PACIENTES CON FIBROSIS QUÍSTICA Y ENFERMEDAD PULMONAR AVANZADA: EXPERIENCIA NACIONAL
AUTORES
L. Carrasco Hernández, A. Peláez Laderas, R.M. Girón Moreno, M. Solís García, E. Quintana Gallego, A. Solé Jover, A. Alvarez Fernández, C. Olveira Fuster, A. Gómez Bonilla, Grupo. Nacional Kaftrio-Fibrosisquística
INTRODUCCIÓN
En España se permitió la solicitud a través del programa de acceso temprano de Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) en diciembre de 2019. La indicación es pacientes con la mutación F508del en homocigosis o en heterocigosis.
Elexacaftor y tezacaftor son correctores del CFTR e ivacaftor es un fármaco potenciador
El objetivo de esta comunicación es analizar los resultados ETI en pacientes con fibrosis quística y enfermedad pulmonar grave (pFEV1 entre ≥40 y ≤90%) después de 30 meses de tratamiento tras entrar en el programa de acceso temprano.
METODOLOGÍA
Estudio observacional ambispectivo, multicéntrico. Se reclutaron 104 pacientes en seguimiento en 12 unidades nacionales de fibrosis quística.
Las variables clínicas recogidas: edad, sexo, tipo de mutación, comorbilidades, tratamiento modular recibido previo. Además pruebas funcionales, parámetros nutricionales así como los cuestionarios de calidad de vida CFQ-R basal, 3,6,9,12,18,24 y 30 meses tras el tratamiento. Los efectos secundarios fueron recogidos. Número de exacerbaciones y de tratamientos antibióticos recibidos se recogieron previo al inicio y tras 12 meses de tratamiento.
RESULTADOS
De los 104, 77(74%) son heterocigotos para DF508. Hombre 52.9%, edad media de 32.5 ± 9.6 años. 95.2% insuficiencia pancreática exocrina, 23.1% Diabetes relacionada con la fibrosis quística, 28,8% hepatopatía. El 64.4% infección bronquial crónica por P. aeruginosa y un 52.9% por estafilococo meticilin sensible. 54 pacientes (51.9%) usaron un tratamiento modularor previo con una media de duración de 846.3 ± 619.4 días. Efectos secundarios se produjeron en 13 (12.5%), suspendiendo el tratamiento en 10 pacientes (9.6%). 12 (19.4%) de los los 62 (59.6%) pacientes en seguimiento en las unidades de trasplantes fueron dados de alta.
Se produce una mejoría de la función pulmonar tras 30 meses de tratamiento FEV1p (36.7(±13.5) vs 47.9 (±15.9, p<0.001), del IMC de 20.6±3.0 to 22.7±4.2 p<0.001, hay una reducción del número total de exacerbaciones estadística significativa (5.9(±5.0)vs1.0(±1.5) p<0.001). Todos los items del CFQ-R producen una mejora de la puntuación significatica (P≤0.016), entre el basal y 30 meses, excepto el digestivo (p=0.056).
CONCLUSIONES
ETI disminuye el número de exacerbaciones, aumenta la función pulmonar y los parámetros nutricionales que se mantiene durante 30 meses de tratamiento. Es un fármaco seguro y bien tolerado. Existe una mejoría en la puntuación de los cuestionarios CFQ-R excepto en ítem digestivo.
