Autores
L. Carrasco Hernández, V. Muñoz Ruíz, I. Delgado Pecellín, L. Román Rodríguez, M. Moreno Ortega, E. Quintana Gallego
Introducción
Los fármacos correctores, como Tezacaftor, aumentan el transporte intracelular de la proteína reguladora de la conductancia transmembrana (CFTR) para que alcance la superficie celular, mientras que los potenciadores, como Ivacaftor, mejoran su función. Tezacaftor-ivacaftor está indicado en pacientes mayores de 12 años con mutación F508del en homocigosis o en heterocigosis.
El objetivo de este trabajo es conocer los efectos clínicos de los nuevos fármacos (Tezacaftor-ivacaftor) en los pacientes con fibrosis quística de nuestra unidad.
Metodología
Estudio descriptivo retrospectivo de pacientes en tratamiento con tezacaftor-ivacaftor en hospital de tercer nivel. Variables analizadas: edad, sexo, función pulmonar, peso, número de exacerbaciones, necesidad de antibioterapia y efectos adversos relacionados con la medicación, evaluados antes del inicio del tratamiento y en el periodo comprendido entre los 27 y los 30 meses de tratamiento.
Resultados
Encontramos 6 pacientes portadores de F508del en homocigosis en tratamiento con tezacafor-ivacaftor. 100% varones. Edad media de los pacientes al inicio del tratamiento de 20,83?9,98 años. Al valorar a los pacientes a los 27-30 meses de tratamiento, vemos como, respecto a la situación previa al inicio de tratamiento, hay una variación del volumen espiratorio forzado en el primer segundo (FEV1) de 0,22?0,79 litros, lo que supone una variación de -5,5?20,86%; también vemos una variación de capacidad vital forzada (CVF) de 0,44?0,73 litros y -1,71?14,90%; una variación del peso de 8,2?5,98Kg, y en el IMC 0,88?2,23 kg/m2. El número de exacerbaciones sin tratamiento era de 3,66?2,66 al año, un paciente necesitó antibioterapia intravenosa. Con el tratamiento presentaron 0,83?0,98 exacerbaciones en un periodo entre 3-6 meses. Tenemos 5 pacientes con infección bronquial crónica por S. aureus meticilín sensible, que sigue aislándose en 4 de los pacientes estando con tratamiento. Un paciente con infección bronquial crónica por Pseudomonas aeruginosa, que sigue aislándose. 3 pacientes con intermitente por P. aeruginosa, en 2 de ellos no se aísla a los 27-30 meses y en uno aparece P. aeruginosa mucosa. Un paciente ha retirado la fisioterapia respiratoria encontrándose estable desde el punto de vista respiratorio. No evidenciamos efectos secundarios.
Conclusiones
Los resultados objetivados en nuestro estudio son satisfactorios. Evidenciamos una estabilización en la función pulmonar, ganancia de peso y reducción del número de exacerbaciones sin evidencia de efectos secundarios.
